Acute Myeloid Leukemia | Image Credit: © Brighting Collectio
欧洲药品管理局（EMA）已授予OXC-101（原名karonudib [TH588]）孤儿药资格（ODD），用于治疗急性髓系白血病（AML）。1
OXC-101是一种首创的有丝分裂MTH1抑制剂，具有双重作用机制，能够利用癌细胞的关键弱点。通过诱导额外的氧化应激并阻止DNA损伤的修复，OXC-101增强了白血病细胞的细胞毒性负担，最终损害其存活能力。
美国食品药品监督管理局（FDA）此前也已授予OXC-101治疗AML的孤儿药资格。目前，OXC-101正在1/2期MAATEO研究（NCT04077307）中接受评估，该研究针对晚期血液系统恶性肿瘤患者，包括一项扩展试验，招募复发或难治性AML患者，以评估该药物与柔红霉素联合使用的效果。1,2
在临床前研究中，OXC-101已显示出能够显著减少AML模型中的肿瘤生长并延长生存期的能力1。数据还支持OXC-101作为各种标准化疗组合的一部分的潜在用途。
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这项正在进行的试验旨在评估OXC-101在18至75岁、接受过标准治疗且没有合适选择的复发/难治性或进展性晚期血液系统恶性肿瘤患者中的安全性、耐受性和初步疗效。根据世界卫生组织2016标准，前四个队列包括急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）、弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、伯基特淋巴瘤（BL）、多发性骨髓瘤（MM）或高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者。第五个扩展队列正在招募复发/难治性或进展性AML或MDS患者。所有患者均需有可测量疾病、至少8周的预期寿命、0至2的东部肿瘤协作组（ECOG）表现状态、正常左心室射血分数以及正常肝肾功能。
研究者排除了在研究入组前6个月内发生过临床显著心血管事件（如心肌梗死、不稳定型心绞痛、血管成形术、搭桥手术、中风或短暂性脑缺血发作）的患者。其他关键排除标准包括纽约心脏协会（NYHA）Ⅱ级或以上的心力衰竭；筛查期间发现的心律失常病史或心律失常；急性早幼粒细胞白血病（AML M3）诊断；或未控制的持续性系统性或局部感染。
在研究的剂量递增部分，口服OXC-101每两天给药一次。在剂量扩展中，该药物按相同时间表在每个周期的第1至3天与柔红霉素联合给药。
研究的主要终点为安全性和耐受性。次要终点包括根据欧洲白血病网络/国际工作组（ELN/IWG）反应标准评估的疗效指标。
参考文献
1.EMA approves ODD for OXC-101 in AML. News Release. Oxcia. August 26, 2025. Accessed August 29, 2025. https://news.cision.com/oxcia-ab--publ-/r/ema-approves-odd-for-oxc-101-in-aml,c4210875
2.A study in leukemia patients with karonudib (MAATEO). ClinicalTrials.gov. Updated June 12, 2024. Accessed August 29, 2025. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04077307
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